作為目前唯一擁有成人LCH及組織細胞腫瘤，2歲及以上兒童青少年I型神經纖維瘤?。∟F1）雙適應癥藥物，蘆沃美替尼片是復星醫藥自主研發的創新型小分子靶向藥物，通過高選擇性抑制MEK1/2蛋白活性，阻斷MAPK信號通路的異常激活，從而抑制腫瘤細胞增殖并誘導其凋亡，從臨床數據表現來看，蘆沃美替尼療效確切，安全性可控，相比現有藥物起效更快，為臨床治療提供新選擇。MAPK通路異常激活是多種實體瘤和罕見病的共同特征，例如成人組織細胞腫瘤和兒童NF1相關的叢狀神經纖維瘤均與這一通路突變密切相關，該通路的突變被認為是疾病發生發展的核心驅動因素。相較于傳統化療和手術，靶向MEK的治療方案具有精準性高、副作用可控的優勢，為患者提供了更優選擇。

此外，蘆沃美替尼片用于治療成人Ⅰ型神經纖維瘤病于中國境內處于Ⅲ期臨床試驗階段，該藥品用于低級別腦膠質瘤、顱外動靜脈畸形、兒童朗格漢斯細胞組織細胞增生癥的治療于中國境內均處于Ⅱ期臨床試驗階段，其中，該藥品用于無法手術或術后殘留/復發的NF1相關的叢狀神經纖維瘤成人患者、兒童朗格漢斯組織細胞增生癥兩項適應癥均已被國家藥監局藥品審評中心納入突破性治療藥物程序。

根據IQVIA MIDAS最新數據，2024年，MEK1/2選擇性抑制劑于全球范圍的銷售額約為20.68億美元。截止2024年底，全球僅有幾款MEK1/2抑制劑獲批上市。在中國，成人朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）和組織細胞腫瘤適應癥尚無藥物獲批，因此，蘆沃美替尼的獲批上市為該類患者帶來了治療新希望。